國(guó)家藥監(jiān)局發(fā)布的2024年度藥品審評(píng)報(bào)告顯示，2024年，國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）通過(guò)藥品加快上市注冊(cè)程序，加強(qiáng)與申請(qǐng)人的溝通交流，縮短藥物研發(fā)與技術(shù)審評(píng)時(shí)間，加快臨床急需新藥、好藥上市腫瘤。納入優(yōu)先審評(píng)審批程序的上市注冊(cè)申請(qǐng)，從常規(guī)程序的200日縮短為130日，其中臨床急需境外已上市罕見(jiàn)病用藥的申請(qǐng)時(shí)限縮短為70日。2025年9月12日，國(guó)家藥監(jiān)局推行創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)30個(gè)工作日審評(píng)審批制度，再次推動(dòng)新藥研發(fā)提速。
Insight數(shù)據(jù)庫(kù)預(yù)測(cè)，2026年，12款上市申請(qǐng)被納入優(yōu)先審評(píng)審批的重磅抗腫瘤創(chuàng)新藥有望在國(guó)內(nèi)首次獲批上市，針對(duì)套細(xì)胞淋巴瘤、非小細(xì)胞肺癌、肝細(xì)胞癌、胃癌、實(shí)體瘤、肝內(nèi)膽管癌、鼻咽癌、膽道癌、腱鞘巨細(xì)胞瘤、多發(fā)性骨髓瘤等多個(gè)腫瘤的治療腫瘤。
三款血液惡性腫瘤創(chuàng)新藥或今年上市
在血液惡性腫瘤上，有3款創(chuàng)新藥或于今年獲批上市，分別為百濟(jì)神州的索托克拉、麓鵬制藥的洛布替尼、GSK的瑪貝蘭妥單抗腫瘤。
索托克拉是百濟(jì)神州的新一代BCL2抑制劑，適應(yīng)癥為慢性淋巴細(xì)胞白血病/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤，上市申請(qǐng)于去年4月獲CDE受理并被納入優(yōu)先審評(píng)審批腫瘤。該藥是百濟(jì)神州繼澤布替尼之后的又一款血液腫瘤的自研產(chǎn)品，圍繞慢性淋巴細(xì)胞白血病患者諸多未被滿足的需求，索托克拉為改善患者預(yù)后提供了新的可能。
洛布替尼是一款第四代共價(jià)兼非共價(jià)BTK抑制劑，可以克服多種由BTK突變導(dǎo)致的對(duì)第一、二、三代BTK抑制劑的耐藥性問(wèn)題腫瘤。2025年5月28日，該藥的上市申請(qǐng)獲受理并被納入優(yōu)先審評(píng)，用于治療既往接受過(guò)BTK抑制劑治療的成人套細(xì)胞淋巴瘤患者。該藥還在開(kāi)發(fā)多種血液腫瘤適應(yīng)癥（如邊緣區(qū)淋巴瘤、彌漫大B細(xì)胞淋巴瘤等），以及慢性蕁麻疹、多發(fā)性硬化、視神經(jīng)脊髓炎等非腫瘤適應(yīng)癥。
瑪貝蘭妥單抗是GSK開(kāi)發(fā)的一款靶向B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）的ADC（抗體偶聯(lián)藥物），用于治療多發(fā)性骨髓瘤，去年10月在美國(guó)獲批上市腫瘤。2024年12月，該藥聯(lián)合硼替佐米和地塞米松用于治療復(fù)發(fā)或難治多發(fā)性骨髓瘤的新藥申請(qǐng)被國(guó)家藥監(jiān)局受理，并納入優(yōu)先審評(píng)。
兩款實(shí)體瘤細(xì)胞療法或今年上市
在消化道腫瘤方面，也有2款創(chuàng)新藥有望今年獲批上市，分別為科濟(jì)藥業(yè)的舒瑞基奧侖賽、石藥集團(tuán)/康寧杰瑞的安尼妥單抗，適應(yīng)癥包括胃癌、食管胃結(jié)合部腺癌腫瘤。
其中，安尼妥單抗則是首個(gè)報(bào)上市的國(guó)產(chǎn)HER2雙抗，去年9月該藥的上市申請(qǐng)獲受理，該申請(qǐng)已被CDE納入優(yōu)先審評(píng)，適應(yīng)癥為聯(lián)合化療用于至少接受過(guò)一種系統(tǒng)性治療失敗的HER2陽(yáng)性局部晚期、復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性的胃/胃食管結(jié)合部腺癌腫瘤。
舒瑞基奧侖賽為一款靶向Claudin18.2的自體CAR-T細(xì)胞療法，擬開(kāi)發(fā)用于治療Claudin18.2陽(yáng)性實(shí)體瘤，主要為胃癌/食管胃結(jié)合部腺癌、胰腺癌腫瘤。2025年6月26日，該藥的上市申請(qǐng)獲受理，用于治療Claudin18.2表達(dá)陽(yáng)性、至少二線治療失敗的晚期胃/食管胃結(jié)合部腺癌患者，該申請(qǐng)已被納入優(yōu)先審評(píng)。舒瑞基奧侖賽也是全球首款申報(bào)上市的實(shí)體瘤CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品。
在實(shí)體瘤的細(xì)胞治療領(lǐng)域，今年還有望迎來(lái)另一款創(chuàng)新療法——CIK細(xì)胞療法腫瘤。永泰生物的愛(ài)可侖賽的附條件新藥上市申請(qǐng)于去年3月31日獲受理，用于原發(fā)性肝細(xì)胞癌根治術(shù)后高復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)人群，預(yù)防術(shù)后復(fù)發(fā)。據(jù)Insight數(shù)據(jù)庫(kù)，永泰生物的愛(ài)可侖賽是國(guó)內(nèi)首款報(bào)產(chǎn)的實(shí)體瘤細(xì)胞療法，目前國(guó)內(nèi)尚無(wú)CIK細(xì)胞治療產(chǎn)品獲批上市，也沒(méi)有細(xì)胞療法獲批用于實(shí)體瘤。
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實(shí)體瘤治療領(lǐng)域還有一款是威凱爾醫(yī)藥的安瑞替尼，該藥為小分子靶向抗腫瘤創(chuàng)新藥，屬于新一代TRK抑制劑，有潛力解決第一代同靶點(diǎn)藥物發(fā)生的繼發(fā)性耐藥問(wèn)題，去年5月被納入優(yōu)先審評(píng)品種名單腫瘤。去年7月該藥的國(guó)內(nèi)上市申請(qǐng)獲受理，針對(duì)的是攜帶NTRK融合基因；患有局部晚期、轉(zhuǎn)移性疾病或手術(shù)切除可能導(dǎo)致嚴(yán)重并發(fā)癥的以及無(wú)滿意替代治療或既往治療失敗的12歲及以上青少年和成人的實(shí)體瘤患者。
此外，肝膽系統(tǒng)腫瘤領(lǐng)域，藥捷安康的替恩戈替尼、和黃醫(yī)藥的凡瑞格拉替尼也有望今年獲批上市腫瘤。2025年12月19日，藥捷安康的替恩戈替尼新藥上市申請(qǐng)獲國(guó)家藥監(jiān)局受理，擬用于治療既往至少接受過(guò)一種系統(tǒng)性治療和FGFR抑制劑治療的晚期、轉(zhuǎn)移性或不可手術(shù)切除的膽管癌成人患者。此前，替恩戈替尼的該適應(yīng)癥已獲批準(zhǔn)納入優(yōu)先審評(píng)品種名單及突破性治療品種名單。和黃醫(yī)藥的凡瑞格拉替尼申報(bào)上市的適應(yīng)癥為肝內(nèi)膽管癌的二線治療，于2025年12月獲國(guó)家藥監(jiān)局受理，并被納入優(yōu)先審評(píng)。
鼻咽癌治療領(lǐng)域，百利天恒的BL-B01D1也有望今年獲批上市，該藥為全球首創(chuàng)EGFRxHER3雙抗ADC，上市申請(qǐng)于去年11月獲受理，已被納入優(yōu)先審評(píng)，用于治療復(fù)發(fā)性或轉(zhuǎn)移性鼻咽癌患者，成為全球首個(gè)且目前唯一申報(bào)上市的雙抗ADC腫瘤。
兩款海外獲批新藥今年或國(guó)內(nèi)上市
在大癌種肺癌治療領(lǐng)域，去年11月美國(guó)獲批上市的拜耳的BAY 2927088于去年7月在國(guó)內(nèi)提交上市申請(qǐng)并獲受理，針對(duì)HER2突變型晚期非小細(xì)胞肺癌腫瘤。該藥是拜耳研發(fā)的一款口服小分子酪氨酸激酶抑制劑（TKI），獲中美突破性療法認(rèn)定，有望成為攜帶HER2激活突變的非小細(xì)胞肺癌患者的靶向治療新選擇。
第一三共2019年在美國(guó)獲批上市的吡昔替尼針對(duì)的是一種罕見(jiàn)的良性侵襲性腫瘤——腱鞘巨細(xì)胞瘤腫瘤。該藥是一種小分子酪氨酸激酶抑制劑，是全球首個(gè)獲批治療腱鞘巨細(xì)胞瘤的藥物，在國(guó)內(nèi)的上市申請(qǐng)于去年1月獲受理，并被納入優(yōu)先審評(píng)。
國(guó)家藥監(jiān)局2025年11月官網(wǎng)披露的信息顯示，“十四五”以來(lái)，我國(guó)批準(zhǔn)上市創(chuàng)新藥220個(gè)、創(chuàng)新醫(yī)療器械282個(gè)，分別達(dá)到“十三五”時(shí)期的6.2倍、3.1倍腫瘤。批準(zhǔn)415個(gè)兒童藥品、155個(gè)罕見(jiàn)病藥品上市，批準(zhǔn)上市中藥創(chuàng)新藥28個(gè)，醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展活力不斷增強(qiáng)。“十五五”時(shí)期，藥品監(jiān)管部門(mén)將堅(jiān)持有效市場(chǎng)和有為政府相結(jié)合，尊重醫(yī)藥企業(yè)的創(chuàng)新主體地位，支持企業(yè)加強(qiáng)創(chuàng)新藥械研發(fā)布局，助推企業(yè)把醫(yī)藥新科技轉(zhuǎn)化為新質(zhì)生產(chǎn)力。
新京報(bào)記者 王卡拉
校對(duì) 翟永軍
